Lijekovi za siročad: lista s nazivima, svrhom, indikacijama i kontraindikacijama

2024 Autor: Curtis Blomfield | [email protected]. Zadnja izmjena: 2023-12-16 20:53

Lijekovi siročad su oni koji se koriste za liječenje rijetkih bolesti. Nazivaju ih i "siročadi". Čini se da ako je bolest rijetka, onda ju je teško i susresti.

Paradoks je zapravo na djelu. Uprkos rijetkosti, u zbiru ima dosta pacijenata sa ovakvim dijagnozama. Na primjer, u evropskim zemljama ih ima 30 miliona, odnosno otprilike svaka 15. osoba boluje od bolesti siročeta. Za njihovo liječenje su namijenjeni posebni lijekovi.

Registracija lijekova za siročad

Ovi lijekovi obično slijede isti put proizvodnje i registracije kao i konvencionalni lijekovi. Ali daju im se neke pogodnosti koje potiču proizvođače da ulažu u njihov razvoj.

Državna intervencija za podršku proizvodnji dolazi na različite načine: poreske olakšice i podsticaji, pojednostavljen pristup domaćem tržištu, razvojne subvencije, proširena tržišna ekskluzivnost.

Ko dodeljuje status

Dodijeljen status lijeka siročadlijekove Komiteta za lijekove siročad, Europska agencija za lijekove. Zatim je odobrila Evropska komisija. Tek nakon toga se izdaje potvrda o registraciji.

Zahtjevi

Da bi zahtjev za status siroče bio odobren, mora ispunjavati sljedeće uslove:

1. Treba se koristiti za dijagnosticiranje, liječenje ili prevenciju po život opasne ili hronične bolesti.
2. Bolest ne bi trebalo da pogodi više od 5 ljudi od 10.000 u Evropskoj uniji ili bi trebalo biti malo verovatno da će prodaja farmaceutskog proizvoda pokriti troškove potrebne za njegov razvoj.
3. Ne postoji odgovarajuća metoda za dijagnosticiranje, liječenje ili prevenciju bolesti ili, ako je stvorena, dotični lijek bi trebao pomoći pacijentima sa takvom bolešću.

Na nivou zakona

U Rusiji je krajem marta 2010. odobren nacrt zakona "O prometu lijekova" koji predviđa državnu regulaciju cijena lijekova koji se smatraju neophodnim i vitalnim. Istovremeno, u konačnoj verziji nije bilo spominjanja takozvanih orphan lijekova. Takav amandman je nestao iz zakona nakon prve lekture u Državnoj Dumi.

Zbog toga se udružilo nekoliko desetina dobrotvornih fondacijau obraćanju predsedniku Rusije. Tražili su da se legalizuje promet lekova siročadi i da se pojednostavi režim njihovog uvoza i registracije u zemlji.

Usled toga je zvanično saopštenje objavljeno na sajtu Ministarstva zdravlja. Time je pojednostavljena procedura za uvoz takvih lijekova. Sada nema više od 5 dana.

Uvozna dozvola za ličnu upotrebu izdaje se u elektronskom formatu sa digitalnim potpisom. Zahvaljujući tome, pacijenti iz udaljenih regiona neće morati da posećuju glavni grad, da stoje u redovima u ordinacijama da dobiju dozvolu.

Bolesti siročadi

Primjeri bolesti siročadi su:

1. Mukopolisaharidoza. Nasljedna bolest u teškom obliku, koja se tiče metaboličkih poremećaja. U Rusiji se u prosjeku godišnje rodi oko 15 ljudi s ovom bolešću.
2. Hemofilija. Nasljedna patologija u kojoj se dijagnosticira nedostatak faktora zgrušavanja krvi, što usporava proces. U Rusiji je registrovano 8.000 pacijenata.
3. Hronična mukozna kandidijaza. Uzročnik je gljivica iz roda Candida. Obično se javlja kod djece mlađe od 18 godina.

Pored toga, ova lista uključuje mukormikozu, zigomikozu, timom, maligni sarkom mekog tkiva, cističnu fibrozu, hiperprolaktinemiju, Rett sindrom, gastrični ulcerozni kolitis, Majid sindrom, aniridija. Ovo nisu jedine patologije siročadi - njihova lista je mnogo duža.

Lista popularnih droga

Najpoznatiji lijekovi siročad za bolesti su:

1. "Soliris". Aktivni sastojak je ekulizumab. Lijek je imunosupresiv. Indikacije za upotrebu - atipični hemolitičko-uremijski sindrom, kao i paroksizmalna noćna hemoglobinurija. Kontraindikacije uključuju nošenje Neisseria meningitides, aktivnu infekciju, nedostatak vakcinacije, tešku patologiju jetre i bubrega.
2. "Enplate". Glavni aktivni sastojak je romiplostim. Lijek je propisan za idiopatsku trombocitopenijsku purpuru.
3. "Elapraza". Glavna komponenta je idursulfaza. Lijek je propisan za mukopolisaharidozu tipa 2.
4. "Trucklear". Glavni sastojak lijeka je bosentan. Koristi se za plućnu hipertenziju.
5. "Enbrel". Lijek sadrži etanercept. Prepisuje se za juvenilni artritis sa sistemskim početkom.
6. "Da vidimo." Aktivni sastojak je galsulfaza. Alat se koristi za mukopolisaharidozu četvrtog tipa.
7. "Actemra". Sadrži tocilizumab. Prepisuje se za juvenilni artritis sa sistemskim početkom.
8. "Revoleyd". Aktivni sastojak je eltrombopag. Alat se koristi za idiopatsku trombocitopenijsku purpuru.
9. "Aldazurim". Glavna supstanca je laronidaza. Prepisuje se za mukopolisaharidozu tipa 1.
10. "Ilaris". Aktivni sastojak je kanakinumab. Lijek se koristi za juvenilni artritis sa sistemskim početkom.
11. "Privigen". NjegovoAktivni sastojak je ljudski imunoglobulin. Lijek je propisan za idiopatsku trombocitopenijsku purpuru.
12. "Replagal". Aktivna tvar je agalzidaza alfa. Prepisuje se za Fabrijevu bolest.
13. "Exjade". Aktivni sastojak je deferasiroks. Lijek se koristi za nespecificiranu aplastičnu anemiju.
14. "Orfadin". Aktivna tvar je nitizinon. Prepisuje se za tirozinemiju.
15. "Adempas". Sadrži riociguat. Prepisuje se za plućnu hipertenziju.
16. "Opsumit". Sadrži macitentan. Koristi se za plućnu hipertenziju.
17. "Revation". Sadrži sildenafil. Prepisano za plućnu hipertenziju.
18. "Myozyme". Glavna komponenta je alglukozidaza alfa. Lijek se koristi za Pompeovu bolest.
19. "Veil". Glavni aktivni sastojak je miglustat. Prepisuje se za sfingolipidoze.
20. "Ventavis". Sadrži iloprost. Prepisano za plućnu hipertenziju.
21. "Fabrazim". Sadrži agalzidazu beta. Prepisuje se za sfingolipidoze.
22. "Volibris". Aktivni sastojak je ambrisentan. Prepisano za plućnu hipertenziju.
23. "Ilomedin". Aktivni sastojak je iloprost. Lijek se koristi za plućnu hipertenziju.

Ova lista lijekova siročadi smatra se najpopularnijom među onima koji se prepisuju za bolesti.

Kontraindikacije

Droge je zabranjeno uzimati kadapovećana osjetljivost na aktivni spoj lijeka, kao i kod teških oblika patologija jetre i bubrega. Djeca se daju samo nakon dozvole ljekara.

Zaključak

Dakle, lista lijekova siročad je lista lijekova koji se prepisuju za bolesti iz istoimene grupe. Takve se patologije smatraju rijetkima.

Za razvoj lijekova za siročad, daju se poticaji kompanijama. Registracija se vrši na isti način kao i za ostale farmaceutske proizvode, ali uz dodatnu potvrdu nadležne komisije.

Što se tiče pacijenata, treba imati na umu da samo ljekar treba da propisuje lijek. Samostalna nabavka lijekova se ne preporučuje, jer možda neće donijeti željeni rezultat, već samo pogoršati tok bolesti.